種植農(nóng)作物比培育哺乳動(dòng)物細(xì)胞要簡(jiǎn)單的多，廉價(jià)的多，哺乳動(dòng)物細(xì)胞可能包含有人類病原體，必須維持在的溫度下，供給特殊的營(yíng)養(yǎng)物。但培育哺乳動(dòng)物是當(dāng)前生成一些復(fù)雜的蛋白質(zhì)*的途徑。

例如，罕見的溶酶體貯積病粘多糖累積病I型就是采用酶替代療法治療。這種酶必須在細(xì)胞內(nèi)生成，而高生產(chǎn)成本意味著每年該藥要花費(fèi)幾十萬(wàn)美元。因此加拿大西蒙弗雷澤大學(xué)的植物生物學(xué)家Allison Kermode（她的丈夫從事溶酶體貯積病患者研究工作）決定開發(fā)一種途徑在玉米中來(lái)生產(chǎn)必要的酶。

當(dāng)諸如酶這樣的人類蛋白質(zhì)在植物細(xì)胞中表達(dá)時(shí)，它們通常被修飾上植物特異性的糖分子，當(dāng)將其注入患者體內(nèi)時(shí)這有可能導(dǎo)致危險(xiǎn)的免疫反應(yīng)。在發(fā)表于《自然通訊》（Nature Communications）雜志上的一篇論文中，Kermode和她的同事們描述了她們?nèi)绾伪苊膺@些修飾的過(guò)程。

研究小組稍稍調(diào)整了蛋白質(zhì)生成基因，并沒(méi)有改變?nèi)祟惖鞍椎男蛄校珔s確保了一旦生成，蛋白質(zhì)將不會(huì)通過(guò)細(xì)胞的高爾基復(fù)合體，有問(wèn)題的糖類通常在這一結(jié)構(gòu)中被添加。基因工程玉米種子生成了帶有轉(zhuǎn)變?yōu)槿祟愋问降奶穷愋揎椀牡鞍踪|(zhì)。

紐約Boyce Thompson植物科學(xué)研究所的生物學(xué)家Richard Pattison稱贊這種方法“非常的巧妙”。大多數(shù)解決這一糖問(wèn)題的嘗試需要使蛋白質(zhì)突變，這有可能破壞其功能，或是遺傳工程操作植物以不同的方式修飾蛋白，這是一種費(fèi)時(shí)的方法且往往不起作用。

還有其他的一些植物系統(tǒng)也用于生產(chǎn)治療蛋白。今年5月，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)用于治療溶酶體貯積病高雪氏病（Gaucher disease）的新藥Elelyso （taliglucerase alfa）就是在培育的胡蘿卜細(xì)胞中生成。還有一些在浮萍、紅花和煙草中生成的藥物進(jìn)展到了臨床試驗(yàn)階段。然而采用這些系統(tǒng)來(lái)生成帶有某些糖模式的蛋白仍然是困難或是不可能的。

就控制蛋白質(zhì)修飾而言，Kermode的定位技術(shù)“顯著地改善了生物制藥的生產(chǎn)，”維也納自然資源與生命科學(xué)大學(xué)分子生物學(xué)家Herta Steinkellner說(shuō)。

且將轉(zhuǎn)基因蛋白包裝到玉米仁中具有特別的優(yōu)勢(shì)。谷類農(nóng)作物可采用已建立的方法種植，種子適合長(zhǎng)期蛋白貯存。然而Kermode說(shuō)轉(zhuǎn)基因作物應(yīng)該種植在受控制的溫室內(nèi)以防止它們進(jìn)入到環(huán)境中。

Kermode說(shuō)玉米藥物進(jìn)入市場(chǎng)還有很長(zhǎng)的路要走。從轉(zhuǎn)基因種子中純化的酶是具有功能的，但它們還沒(méi)有在細(xì)胞中開展檢測(cè)，更不要說(shuō)人類。研究小組還需要確保種子能以更高的產(chǎn)量來(lái)生成蛋白質(zhì)。如果一切順利，玉米有可能在某一天成為生成復(fù)雜蛋白質(zhì)藥物的的方式。

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